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【全球播資訊】基因治療能有效改善大動物模型神經(jīng)退行性疾病
發(fā)布時間:2023-02-21 13:43:06 文章來源:科技日報
基因治療能有效改善大動物模型神經(jīng)退行性疾病


(資料圖片僅供參考)

衰老是不可控的生物學進程,隨著醫(yī)療條件改善及社會經(jīng)濟的發(fā)展,人們的壽命顯著增加,人口老齡化成為世界面臨的巨大挑戰(zhàn)。越來越多的老年人罹患神經(jīng)退行性疾病,包括老年癡呆、帕金森病等。目前仍然缺乏有效治療手段來延長或阻斷病人的發(fā)病時間及疾病進程。但科學家發(fā)現(xiàn),基因治療對于遺傳性疾病,特別是單基因突變導致的神經(jīng)退行性疾病,是一種前景非常廣闊的治療策略。

我國科學家利用病毒載體表達CRISPR/Cas9基因編輯的技術(shù)敲除和修復亨廷頓豬模型的突變基因(HTT),首次在國際上證明基因治療能有效改善神經(jīng)退行性疾病大動物模型的病理變化以及行為癥狀。相關(guān)研究近日發(fā)表于《自然·生物醫(yī)學工程》。

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